eingefügt in einen adenovirus. Wenn die Behandlung erfolgreich ist, wird das neue Gen funktionelles Protein machen, um eine Krankheit zu behandeln.]]

Gentherapie ist der Gebrauch der DNA als ein pharmazeutischer Agent, um Krankheit zu behandeln. Es leitet seinen Namen von der Idee ab, dass DNA verwendet werden kann, um Gene innerhalb Zellen einer Person als eine Therapie zu ergänzen oder zu verändern, um Krankheit zu behandeln. Der grösste Teil der Standardform der Gentherapie schließt Verwenden-DNA ein, die ein funktionelles, therapeutisches Gen verschlüsselt, um ein verändertes Gen zu ersetzen. Andere Formen schließen direkt das Korrigieren einer Veränderung oder das Verwenden der DNA ein, die ein therapeutisches Protein-Rauschgift (aber nicht ein natürliches menschliches Gen) verschlüsselt, um Behandlung zur Verfügung zu stellen. In der Gentherapie wird DNA, die ein therapeutisches Protein verschlüsselt, innerhalb eines "Vektoren" paketiert, der verwendet wird, um die DNA innerhalb von Zellen innerhalb des Körpers zu bekommen. Einmal innen wird die DNA ausgedrückt durch die Zellmaschinerie, auf die Produktion des therapeutischen Proteins hinauslaufend, das der Reihe nach die Krankheit des Patienten behandelt.

Gentherapie wurde zuerst 1972 mit den Autoren begrifflich gefasst, die Verwarnung vor anfangenden Gentherapie-Studien in Menschen drängen. Das erste FDA-genehmigte Gentherapie-Experiment in den Vereinigten Staaten ist 1990 vorgekommen, als Ashanti DeSilva für ADA-SCID behandelt wurde. Seitdem sind mehr als 1,700 klinische Proben mit mehreren Techniken für die Gentherapie geführt worden.

Obwohl früh klinische Misserfolge geführt haben, haben viele, um Gentherapie als überausgetrickste, klinische Erfolge in 2009-2011 abzuweisen, neuen Optimismus in der Versprechung der Gentherapie ausgepolstert. Diese schließen erfolgreiche Behandlung von Patienten mit der Retinal-Krankheit der Angeborene Amaurosis von Leber, X-linked SCID, ADA-SCID, adrenoleukodystrophy, und die Parkinsonsche Krankheit ein. Diese neuen klinischen Erfolge haben zu einem erneuerten Interesse an der Gentherapie mit mehreren Artikeln in wissenschaftlichen und populären Veröffentlichungen geführt, die nach fortlaufender Investition im Feld verlangen.

Sich nähern

Wissenschaftler haben den logischen Schritt des Versuchens gemacht, Gene direkt in menschliche Zellen einzuführen, sich auf Krankheiten konzentrierend, die durch Defekte des einzelnen Gens, wie zystischer fibrosis, haemophilia, Muskeldystrophie und Sichelzellenanämie verursacht sind. Jedoch hat sich das schwieriger erwiesen als das Ändern von Bakterien in erster Linie wegen der Probleme, die am Tragen großer Abteilungen der DNA und des Lieferns von ihnen zur richtigen Seite auf dem Gen beteiligt sind. Heute werden die meisten Gentherapie-Studien auf Krebs und mit einem genetischen Defekt verbundene Erbkrankheiten gerichtet. Antisinntherapie ist nicht ausschließlich eine Form der Gentherapie, aber ist eine zusammenhängende, genetisch vermittelte Therapie.

Der grösste Teil der Standardform der Gentechnologie schließt die Einfügung eines funktionellen Gens an einer unangegebenen Position im Gastgeber-Genom ein. Das wird durch das Isolieren und das Kopieren des Gens von Interesse, das Erzeugen einer Konstruktion vollbracht, die alle genetischen Elemente für den richtigen Ausdruck enthält, und dann diese Konstruktion in eine zufällige Position im Gastgeber-Organismus einfügt. Andere Formen der Gentechnologie schließen das Genzielen und Herausschlagen spezifische Gene über konstruierten nucleases wie Zinkfinger nucleases ein, hat I-CreI homing endonucleases oder von TAL Effektoren erzeugten nucleases konstruiert. Ein Beispiel des Genknock-Outs hat vermittelt Gentherapie ist der Knock-Out des menschlichen CCR5 Gens in T-Zellen, um HIV-Infektion zu kontrollieren. Diese Annäherung wird zurzeit in mehreren menschlichen klinischen Proben verwendet.

Typen der Gentherapie

Gentherapie kann in die zwei im Anschluss an Typen eingeteilt werden:

Somatische Gentherapie

In der somatischen Gentherapie werden die therapeutischen Gene in die somatischen Zellen oder Körper von einem Patienten übertragen. Irgendwelche Modifizierungen und Effekten werden auf den individuellen Patienten nur eingeschränkt, und werden durch die Nachkommenschaft des Patienten oder spätere Generationen nicht geerbt. Somatische Gentherapie vertritt die Hauptströmungslinie der aktuellen grundlegenden und klinischen Forschung, wo mRNA verwendet wird, um eine Krankheit in einer Person zu behandeln.

Keim-Liniengentherapie

In der Keim-Liniengentherapie werden Keimzellen, d. h., Sperma oder Eier, durch die Einführung von funktionellen Genen modifiziert, die in ihre Genome integriert werden. Das würde der Therapie erlauben, erblich und zu späteren Generationen verzichtet zu sein. Obwohl das, in der Theorie, im Entgegenwirken genetischen Unordnungen und Erbkrankheiten hoch wirksam sein sollte, verbieten viele Rechtsprechungen das für die Anwendung in Menschen mindestens für den Augenblick für eine Vielfalt von technischen und ethischen Gründen.

Vektoren in der Gentherapie

Gentherapie verwertet die Übergabe der DNA in Zellen, die durch mehrere Methoden vollbracht werden können. Die zwei Hauptklassen von Methoden sind diejenigen, die recombinant Viren verwenden (manchmal hat biologischen nanoparticles oder Virenvektoren genannt), und diejenigen, die nackte DNA oder DNA-Komplexe (Nichtvirenmethoden) verwenden.

Viren

Alle Viren binden ihren Gastgebern und führen ihr genetisches Material in die Gastgeber-Zelle als ein Teil ihres Erwiderungszyklus ein. Deshalb ist das als eine plausible Strategie für die Gentherapie, durch das Entfernen der Viren-DNA und das Verwenden des Virus als ein Fahrzeug anerkannt worden, um die therapeutische DNA zu liefern.

Mehrere Viren sind für die menschliche Gentherapie, einschließlich retrovirus, adenovirus, lentivirus, Herpes-Simplexvirus, Kuhpocken, Syphilis-Virus und adeno-verbundenen Virus verwendet worden.

Nichtvirenmethoden

Nichtvirenmethoden können bestimmte Vorteile gegenüber Virenmethoden, wie in großem Umfang Produktion und niedriger Gastgeber immunogenicity präsentieren. Vorher haben niedrige Stufen von transfection und Ausdruck des Gens Nichtvirenmethoden an einem Nachteil gehalten; jedoch haben neue Fortschritte in der Vektor-Technologie Moleküle und Techniken nachgegeben, die sich der transfection Wirksamkeit von Viren nähern.

Es gibt mehrere Methoden für die Nichtvirengentherapie, einschließlich der Einspritzung der nackten DNA, electroporation, der Genpistole, sonoporation, magnetofection, und des Gebrauches von oligonucleotides, lipoplexes, dendrimers, und anorganischen nanoparticles.

Hauptentwicklungen in der Gentherapie

Die 1970er Jahre und früher

1972 Friedmann und Roblin authored eine Zeitung in der Wissenschaft betitelt "Gentherapie für menschliche genetische Krankheit?" Sie zitieren Rogers S, um vorzuschlagen, "dass exogenous 'gute'" DNA verwendet werden, um die fehlerhafte DNA in denjenigen zu ersetzen, die unter genetischen Defekten leiden. Sie zitieren auch den ersten Versuch, Gentherapie als [die New York Times, am 20. September 1970] durchzuführen.

Die 1990er Jahre

Der erste genehmigte Gentherapie-Fall in den Vereinigten Staaten hat am 14. September 1990 am Nationalen Institut für die Gesundheit stattgefunden. Es wurde auf einem vierjährigen Mädchen genannt Ashanti DeSilva durchgeführt. Es war eine Behandlung für einen genetischen Defekt, der sie mit einem Immunsystem-Mangel verlassen hat. Die Effekten waren nur vorläufig, aber erfolgreich.

Neue Gentherapie-Annäherungsreparatur-Fehler in der Bote-RNS sind auf fehlerhafte Gene zurückzuführen gewesen. Diese Technik hat das Potenzial, um die Blutunordnung thalassaemia, zystischen fibrosis und einige Krebse zu behandeln.

Forscher am Fall Westreserveuniversität und Therapeutik von Copernicus sind im Stande, winzige liposomes 25 Nanometer darüber zu schaffen, können therapeutische DNA durch Poren in der Kernmembran tragen.

Sichelzellenanämie wird in Mäusen erfolgreich behandelt.

1992 Arzt Claudio Bordignon, der beim Vita-Gruß Universität von San Raffaele, Mailand arbeitet, Italien hat das erste Verfahren der Gentherapie mit hematopoietic durchgeführt Stammzellen als Vektoren, um Gene zu liefern, haben vorgehabt, Erbkrankheiten zu korrigieren. 2002 hat diese Arbeit zur Veröffentlichung der ersten erfolgreichen Gentherapie-Behandlung für den Adenosindeaminase-Mangel (SCID) geführt.

Der Erfolg einer Mehrzentrum-Probe, um Kinder mit SCID (strenger vereinigter geschützter Mangel oder "Luftblase Junge" Krankheit) gehalten von 2000 und 2002 zu behandeln, wurde infrage gestellt, als zwei der zehn am Pariser Zentrum der Probe behandelten Kinder eine einer Leukämie ähnliche Bedingung entwickelt haben. Klinische Proben wurden provisorisch 2002 gehalten, aber haben nach der Durchführungsrezension des Protokolls in den Vereinigten Staaten, dem Vereinigten Königreich, Frankreich, Italien und Deutschland die Tätigkeit wieder aufgenommen.

1993 ist Andrew Gobea mit der strengen vereinigten Immunschwäche (SCID) geboren gewesen. Die genetische Abschirmung vor der Geburt hat gezeigt, dass er SCID hatte. Blut wurde von der Nachgeburt von Andrew und Nabelschnur sofort nach der Geburt entfernt, Stammzellen enthaltend. Das Allel, das für ADA codiert, wurde erhalten und wurde in einen retrovirus eingefügt. Retroviruses und Stammzellen wurden gemischt, nach dem sie eingegangen sind und das Gen in die Chromosomen der Stammzellen eingefügt haben. Stammzellen, die das Arbeiten ADA Gen enthalten, wurden ins Blutsystem von Andrew über eine Ader eingespritzt. Einspritzungen des ADA Enzyms wurden auch wöchentlich gegeben. Seit vier Jahren T-Zellen (Leukozyten), die durch Stammzellen, gemachte ADA Enzyme mit dem ADA Gen erzeugt sind. Nach vier Jahren war mehr Behandlung erforderlich.

Der 1999-Tod von Jesse Gelsinger in einem Gentherapie-Experiment ist auf einen bedeutenden Rückschlag zur Gentherapie-Forschung in den Vereinigten Staaten hinausgelaufen. Infolgedessen, die Vereinigten Staaten. FDA hat mehrere klinische Proben während der Neubewertung von Moral- und Verfahrensmethoden im Feld aufgehoben.

Die 2000er Jahre

2003

2003 eine Universität Kaliforniens, Forschungsmannschaft von Los Angeles hat Gene ins Gehirn mit liposomes angestrichen in einem Polymer genannt Polyäthylen-Glykol eingefügt. Die Übertragung von Genen ins Gehirn ist ein bedeutendes Zu-Stande-Bringen, weil Virenvektoren zu groß sind, um die Blutgehirnbarriere klarzumachen. Diese Methode hat Potenzial, um die Parkinsonsche Krankheit zu behandeln.

RNS-Einmischung oder zum Schweigen bringendes Gen können eine neue Weise sein, die Krankheit von Huntington zu behandeln. Kurze Stücke der doppelt gestrandeten RNS (kurz, sich RNAs oder siRNAs einmischend), werden durch Zellen verwendet, um RNS einer besonderen Folge zu erniedrigen. Wenn ein siRNA entworfen wird, um die von einem fehlerhaften Gen kopierte RNS zu vergleichen, dann wird das anomale Protein-Produkt dieses Gens nicht erzeugt.

2006

Wissenschaftler an den Nationalen Instituten für die Gesundheit (Bethesda, Maryland) haben metastatic Melanom in zwei Patienten erfolgreich behandelt, die Zellen des Mörders T genetisch verwenden, die ins Visier wiedergenommen sind, um die Krebs-Zellen anzugreifen. Diese Studie setzt eine der ersten Demonstrationen ein, dass Gentherapie in behandelndem Krebs wirksam sein kann.

Im März 2006 hat eine internationale Gruppe von Wissenschaftlern den erfolgreichen Gebrauch der Gentherapie bekannt gegeben, um zwei erwachsene Patienten für eine Krankheit zu behandeln, die myeloid Zellen betrifft. Wie man glaubt, ist die Studie, die in der Natur-Medizin veröffentlicht ist, erst, um zu zeigen, dass Gentherapie Krankheiten des myeloid Systems heilen kann.

Im Mai 2006 eine Mannschaft von Wissenschaftlern, die von Dr Luigi Naldini und Dr Brian Brown vom Institut von San Raffaele Telethon für die Gentherapie (HSR-TIGET) in Mailand geführt sind, Italien hat einen Durchbruch wegen der Gentherapie gemeldet, in der sie eine Weise entwickelt haben, das Immunsystem davon abzuhalten, ein kürzlich geliefertes Gen zurückzuweisen. Ähnlich Organ-Versetzung ist Gentherapie durch das Problem der geschützten Verwerfung geplagt worden. Bis jetzt ist die Übergabe des 'normalen' Gens schwierig gewesen, weil das Immunsystem das neue Gen als ausländisch anerkennt und die Zellen zurückweist, die es tragen. Um dieses Problem zu überwinden, hat die HSR-TIGET Gruppe ein kürzlich unbedecktes Netz von Genen verwertet, die durch Moleküle geregelt sind, bekannt als microRNAs. Die Gruppe von Dr Naldini hat geschlossen, dass sie diese natürliche Funktion von microRNA verwenden konnten, die Identität ihres therapeutischen Gens in Zellen des Immunsystems auswählend abzudrehen und das Gen davon abzuhalten, gefunden und zerstört zu werden. Die Forscher haben Mäuse mit dem Gen eingespritzt, das eine geschützte Zelle microRNA Zielfolge enthält, und die Mäuse haben das Gen nicht zurückgewiesen, wie es vorher vorgekommen ist, als Vektoren ohne die MicroRNA-Zielfolge verwendet wurden. Diese Arbeit wird wichtige Implikationen für die Behandlung der Bluterkrankheit und anderen genetischen Krankheiten durch die Gentherapie haben.

Im November 2006 hat Preston Nix von der Universität der Schule von Pennsylvanien der Medizin über VRX496, eine genbasierte Immuntherapie für die Behandlung des menschlichen Immunschwäche-Virus (HIV) berichtet, das einen lentiviral Vektoren für die Übergabe eines Antisinngens gegen den HIV-Umschlag verwendet. In der Probe der Phase I, die fünf Themen mit chronischer HIV-Infektion einschreibt, wer gescheitert hatte, auf mindestens zwei antiretroviral Regierungen zu antworten, war eine einzelne intravenöse Einführung von autologous CD4 T mit VRX496 genetisch veränderte Zellen sicher und gut geduldet. Alle Patienten hatten stabil oder haben Virenlast vermindert; vier der fünf Patienten hatten stabilen oder vergrößerten CD4 T Zellzählungen. Außerdem hatten alle fünf Patienten stabil oder haben geschützte Antwort auf HIV-Antigene und anderen pathogens vergrößert. Das war die erste Einschätzung eines lentiviral in den Vereinigten Staaten verwalteten Vektoren. Von der Bundesbehörde zur Überwachung von Nahrungs- und Arzneimittlel genehmigte menschliche klinische Proben für jede Krankheit. Daten von einer andauernden Phase I/II klinische Probe wurden in CROI 2009 präsentiert.

2007

Am 1. Mai 2007 haben Moorfields Augenkrankenhaus und Londoner Universitätsuniversitätsinstitut für die Augenheilkunde die erste Gentherapie-Probe in der Welt für geerbte Retinal-Krankheit bekannt gegeben. Die erste Operation wurde auf einem 23-jährigen britischen Mann, Robert Johnson Anfang 2007 ausgeführt. Der angeborene amaurosis von Leber ist eine geerbte Blenden-Krankheit, die durch Veränderungen im RPE65 Gen verursacht ist. Die Ergebnisse der Moorfields/UCL Probe wurden in der Zeitschrift von Neuengland der Medizin im April 2008 veröffentlicht. Sie haben die Sicherheit der Subretinal-Übergabe von recombinant adeno hat Virus vereinigt (AAV) erforscht, der RPE65 Gen trägt und haben gefunden, dass es positive Ergebnisse mit Patienten nachgegeben hat, die bescheidene Zunahme in der Vision, und, vielleicht wichtiger, keine offenbaren Nebenwirkungen haben.

2008

Im Mai 2008 haben drei Gruppen positive Ergebnisse mit der Gentherapie gemeldet, um Leber's Congenital Amaurosis (LCA), ein seltenes geerbtes Retinal degenerative Unordnung zu behandeln, die Blindheit in Kindern verursacht. Die Patienten hatten einen Defekt im RPE65 Gen, das durch eine funktionelle Kopie mit adeno-verbundenem Virus ersetzt wurde.

Die LCA Proben wurden unabhängig von Gruppen im Vereinigten Königreich, Florida und Pennsylvanien geführt. Die erste bekannt zu gebende Studie war am 1. Mai 2007 Moorfields Augenkrankenhaus und Londoner Universitätsuniversitätsinstitut für die Augenheilkunde. Die erste Operation wurde auf einem 23-jährigen britischen Mann, Robert Johnson Anfang 2007 ausgeführt. Zwei andere Gruppen, ein an der Universität Floridas und einem anderen an der Universität Pennsylvaniens, haben unabhängige klinische Proben mit ähnlichen Ergebnissen geführt.

In allen drei klinischen Proben haben Patienten funktionelle Vision ohne offenbare Nebenwirkungen wieder erlangt. Diese Studien, die adeno-verbundenes Virus verwendet haben, haben mehrere neue Studien erzeugt, die Gentherapie für menschliche Retinal-Krankheit untersuchen.

2009

Im September 2009 hat die Zeitschrift Natur berichtet, dass Forscher an der Universität Washingtons und Universität Floridas im Stande gewesen sind, trichromatic Vision Eichhörnchen-Affen mit der Gentherapie, einem hoffnungsvollen Vorgänger zu einer Behandlung für Farbenblindheit in Menschen zu geben. Im November 2009 hat die Zeitschrift Wissenschaft berichtet, dass Forscher beim Halt einer tödlichen Gehirnkrankheit, adrenoleukodystrophy erfolgreich gewesen sind, ist das Verwenden eines Vektoren auf HIV zurückzuführen gewesen, um das Gen für das fehlende Enzym zu liefern.

2010

Ein Vortrag von Komáromy. veröffentlicht im April 2010, befasst sich mit Gentherapie für eine Form von achromatopsia in Hunden. Achromatopsia oder ganze Farbenblindheit, wird als ein ideales Modell präsentiert, um zu Kegel-Photoempfängern geleitete Gentherapie zu entwickeln. Kegel-Funktion und Tagesvision sind seit mindestens 33 Monaten in zwei jungen Hunden mit achromatopsia wieder hergestellt worden. Jedoch war die Therapie für ältere Hunde weniger effizient.

2011

2007 und wurde 2008, ein Mann, der durch Gero Hütter wird behandelt, von HIV durch wiederholte Stammzelle-Versetzung von Hematopoietic geheilt (sieh auch Stammzelle-Versetzung von Allogeneic, Knochenmark-Versetzung von Allogeneic, Allotransplantation) mit der double-delta-32 Veränderung, die den CCR5 Empfänger unbrauchbar macht; dieses Heilmittel wurde von der medizinischen Gemeinschaft bis 2011 nicht völlig akzeptiert. Erforderliche ganze ablation dieses Heilmittels des vorhandenen Knochenmarks, das sehr schwächend ist.

Menschlicher HGF plasmid DNA-Therapie von cardiomyocytes wird als eine potenzielle Behandlung für Kranzarterie-Krankheit sowie Behandlung für den Schaden untersucht, der zum Herzen danach myocardial Infarkt vorkommt.

Probleme

Für die Sicherheit der Gentherapie ist die Barriere von Weismann im aktuellen Denken grundsätzlich. Soma-To-Germline-Feed-Back sollte deshalb unmöglich sein. Jedoch gibt es Anzeigen, dass die Barriere von Weismann durchgebrochen werden kann. Auf eine Weise könnte es vielleicht durchgebrochen werden ist, wenn die Behandlung irgendwie falsch angebracht wurde und sich zu den Hoden ausgebreitet hat und deshalb den germline gegen die Absichten der Therapie anstecken würde.

Einige der Probleme der Gentherapie schließen ein:

• Die kurzlebige Natur der Gentherapie - Vor der Gentherapie kann ein dauerhaftes Heilmittel für jede Bedingung werden, die therapeutische in Zielzellen eingeführte DNA muss funktionell bleiben, und die Zellen, die die therapeutische DNA enthalten, müssen langlebig und stabil sein. Probleme mit der Integrierung therapeutischer DNA ins Genom und die sich schnell teilende Natur von vielen Zellen halten Gentherapie davon ab, irgendwelche langfristigen Vorteile zu erreichen. Patienten werden vielfache Runden der Gentherapie erleben müssen.
• Geschützte Antwort - Jederzeit wird ein Auslandsgegenstand in menschliche Gewebe eingeführt, das Immunsystem hat sich entwickelt, um den Eindringling anzugreifen. Die Gefahr, das Immunsystem in einem Weg zu stimulieren, der Gentherapie-Wirksamkeit reduziert, ist immer eine Möglichkeit. Außerdem macht die erhöhte Antwort des Immunsystems Eindringlingen, die es vorher gesehen hat, es schwierig für die Gentherapie, in Patienten wiederholt zu werden.
• Probleme mit Virenvektoren - Viren, das Transportunternehmen der Wahl in den meisten Gentherapie-Studien, präsentieren eine Vielfalt von potenziellen Problemen dem Patienten — Giftigkeit, geschützte und entzündliche Antworten, und Genkontrolle und ins Visier nehmende Probleme. Außerdem gibt es immer die Angst, dass der Virenvektor, einmal innerhalb des Patienten, seine Fähigkeit wieder erlangen kann, Krankheit zu verursachen.
• Mehrgenunordnungen - Bedingungen oder Unordnungen, die aus Veränderungen in einem einzelnen Gen entstehen, sind die besten Kandidaten für die Gentherapie. Leider werden einige der meistens vorkommenden Unordnungen, wie Herzkrankheit, hoher Blutdruck, Alzheimerkrankheit, Arthritis, und Zuckerkrankheit, durch die vereinigten Effekten von Schwankungen in vielen Genen verursacht. Mehrgen oder multifactorial Unordnungen wie diese würden besonders schwierig sein, effektiv Verwenden-Gentherapie zu behandeln.
• Chance, eine Geschwulst (insertional mutagenesis) zu veranlassen - Wenn die DNA in den falschen Platz im Genom zum Beispiel in einem Geschwulst-Entstörgerät-Gen integriert wird, konnte es eine Geschwulst veranlassen. Das ist in klinischen Proben für die X-linked strenge vereinigte Immunschwäche (X-SCID) Patienten vorgekommen, in denen hematopoietic Stammzellen transduced mit einem verbessernden transgene das Verwenden eines retrovirus waren, und das zur Entwicklung der T Zellleukämie in 3 von 20 Patienten geführt hat. Eine mögliche Lösung dafür ist, ein funktionelles Geschwulst-Entstörgerät-Gen auf die zu integrierende DNA hinzuzufügen; jedoch wirft das seine eigenen Probleme seitdem auf, je länger die DNA ist, desto härter sie es effeciently in Zellgenome integrieren soll.

Drei Patient-Todesfälle sind in Gentherapie-Proben berichtet worden, das Feld unter der nahen genauen Untersuchung stellend. Das erste war der von Jesse Gelsinger 1999, der einen Hauptrückschlag im Feld vertreten hat. Ein X-SCID Patient ist an Leukämie im Anschluss an die Gentherapie-Behandlung 2003 gestorben. 2007 ist ein rheumatischer Arthritis-Patient von einer Infektion in einer Gentherapie-Probe gestorben; eine nachfolgende Untersuchung hat beschlossen, dass der Tod mit ihrer Gentherapie-Behandlung nicht verbunden gewesen ist.

Vorbeugende Gentherapie

Vorbeugende Gentherapie ist die Reparatur eines Gens mit einer Veränderung, die mit einer progressiven Krankheit vor dem Ausdruck einer medizinischen Bedingung vereinigt ist, um diesen Ausdruck zu verhindern. Es gibt mehrere Rücksichten:

• Es ist hart, die Vereinigten Staaten zu bekommen. FDA Billigung, eine vorsymptomatische Bedingung zu behandeln, weil es hart ist, die Komplikationen vorauszusagen, die entstehen können, so ist es hart, eine Analyse der Gefahr/Vorteils zu geben. Das ist ein Hindernis für langfristige Therapien.
• Es ist leichter, Billigung für Kurzzeittherapien zu gewinnen, um ausgedrückte Bedingungen zu behandeln aber nicht sie zu verhindern.
• Es ist nicht bekannt, ob die Reparatur einer Veränderung helfen wird, eine Bedingung zu behandeln, die bereits außer den anfänglichen Folgen dieser Veränderung fortgeschritten ist.

In der populären Kultur

• In der Fernsehreihe wird Dunkle Engel-Gentherapie als einer der Methoden erwähnt, die auf transgenics und ihren Leihmüttern an Manticore, und im Episode-Wunder durchgeführt sind, Dr Tanaka verwendet eine groundbreaking neue Form der Gentherapie, um Jude, ein vorzeitiges, vegetatives Baby eines Süchtigen der Spalte/Kokains in ein Junge-Genie zu drehen.
• Gentherapie ist ein entscheidendes Anschlag-Element im Festen Videospiel-Metallzahnrad, wo es verwendet worden ist, um die Kampffähigkeiten zu Soldaten innerhalb des US-Militärs und ihre Folgenden Generationssondereinheiten-Einheiten ungesetzlich zu erhöhen.
• Gentherapie spielt eine Hauptrolle in der Science-Fictionsreihe Stargate Atlantis, weil ein bestimmter Typ der ausländischen Technologie nur verwendet werden kann, wenn man ein bestimmtes Gen hat, das den Mitgliedern der Mannschaft durch die Gentherapie gegeben werden kann, die eine Maus retrovirus einschließt.
• Gentherapie spielt auch eine Hauptrolle im Anschlag des Films von James Bond Sterben ein Anderer Tag, wo ein Wissenschaftler ein Mittel entwickelt hat, den kompletten Anschein von Völkern durch den Gebrauch von DNA-Proben zu verändern, die von anderen - allgemein Obdachlose erworben sind, die nicht vermisst würden - die nachher ins Knochenmark, die resultierende Transformation eingespritzt werden, anscheinend die Themen der Fähigkeit beraubend, zu schlafen.
• Gentherapie spielt eine wiederkehrende Rolle im heutigen Science-Fictionsfernsehprogramm ReGenesis, wo es verwendet wird, um verschiedene Krankheiten zu heilen, athletische Leistung zu erhöhen und riesengroße Gewinne für lebenstechnologische Vereinigungen zu erzeugen. (z.B wurde eine unfeststellbare Leistung erhöhende Gentherapie durch einen der Charaktere auf sich verwendet, aber Urheberrechtsverletzung zu vermeiden, wurde diese Gentherapie vom geprüften modifiziert, um harmloses Original zu sein, das einen tödlichen kardiovaskulären Defekt erzeugt hat)
• Gentherapie ist die Basis für die Anschlag-Linie des Films ich Bin Legende.
• Gentherapie ist ein wichtiger Anschlag-Schlüssel im Spiel Bioshock, wo der Spielinhalt auf plasmids und [Gen] Schweißapparate verweist.
• Das Buch Als nächstes von Michael Crichton fasert eine Geschichte aus, in der Romanbiotechnologie-Gesellschaften mit der Gentherapie experimentieren.
• Im TV-Show-Decknamen wird ein Durchbruch in der molekularen Gentherapie entdeckt, wodurch ein Körper eines Patienten neu geformt wird, um jemandem anderem identisch zu ähneln. Der beste Freund der Hauptfigur Sydney Bristow wurde heimlich getötet, und sie "doppelt" hat ihren Platz fortgesetzt.
• Im 2011-Film Anstieg des Planeten der Menschenaffen war eine ficitional Gentherapie genannt ALZ-112 ein Rauschgift, das ein mögliches Heilmittel für Alzheimerkrankheit war, hat die Therapie die Intelligenz des Gastgebers vergrößert und hat ihre Iris grün, zusammen mit der revidierten Therapie genannt 113 gemacht, der zugenommen hat, war die Intelligenz in Menschenaffen noch ein tödlicher, interinal Virus.

Siehe auch

• Antisinntherapie
• DNA
• Volles Genom Sequencing
• Gentherapie für Farbenblindheit
• Gentechnologie
• Lebenserweiterung
• Die Liste der Lebenserweiterung hat Themen verbunden
• Pharmakologische Gentherapie
• Prophetische Medizin
• Technologiebewertung
• Therapeutische Genmodulation

Referenzen

• Tinkov, S., Bekeredjian, R., Winter, G., Coester, C., haben Polyplex-konjugierte Mikroluftblasen für den erhöhten Ultraschall Gentherapie, 2008 AAPS Jahresversammlung und Ausstellung, am 16-20 November, Weltkongress-Zentrum von Georgia, Atlanta, Georgia, die USA ins Visier genommen,

• Gentherapie. Italiener zuerst, um Stammzellen zu verwenden. Abbott A. Nature. Am 9. April 1992; 356 (6369):465

Links

• Gentherapie: Molekularer Verband? Universität von Utahs genetischem Wissenschaftslernzentrum
• Die amerikanische Gesellschaft der Gen-& Zelltherapie
• Die europäische Gesellschaft der Gen-& Zelltherapie
• Research Group an Cambridge, das Vereinigte Königreich, das an der Überwindung aktueller Hürden zur erfolgreichen Gentherapie arbeitet
• Rat für die verantwortliche Genetik
• Molekulare Medizin- und Gentherapie an der Lund Universität